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最初の遺伝子治療/アデノシンデアミナーゼ欠損症 トピック削除
No.6460-TOPIC - 2017/11/16 (木) 13:59:49 - 自己抗体
大学院一年目の者です。授業の課題で人に施行された遺伝子治療を調べて提出する予定ですが、ふと疑問が生じました。

アデノシンデアミナーゼ欠損症に、組替えタンパク質にて酵素補充療法というものがあるそうですが、患者さんにとってはアデノシンデアミナーゼは非自己ですよね?だとすると中和抗体が生じたりしそうです。

これまでに、治療に使われる組み替えたんぱく質への排除的に働く免疫反応を抑える工夫としてはどう行ったものがありますかね?これは課題の範疇ではないのですが、気になってお聞きしました。

減感作とか免疫寛容を誘導させるのですかね?なにかこのことにつき、具体的なお話をお聞きできますととても嬉しいです。よろしくお願いします。
 
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(無題) 削除/引用
No.6460-3 - 2017/11/22 (水) 12:24:42 - 小児科医師(ゆとり教育)
アデノシンデアミナーゼ欠損症については詳しく知らないのですが、似たような病態として成長ホルモン欠損症があります。

遺伝子異常で成長ホルモンが全く産生されない疾患ですが、成長ホルモン(組替えタンパク質)を補充すると正常に近い身長が獲得できます。このように治療を行っても成長ホルモンに対する抗体が問題になった症例というのは聞いたことがありません。

したがって、すべての非自己に対して抗体ができるわけではないのかもしれません。免疫については詳しくないのでそれ以上はコメントできませんが。

(無題) 削除/引用
No.6460-2 - 2017/11/16 (木) 14:16:31 - AP
OMIMによると、
https://www.omim.org/entry/102700?search=adenosine%20deaminase&highlight=deaminase%20adenosine#38

"Development of anti-ADA antibodies rarely occurs"だそうだ。
詳しいことは引用されているHershfield (1995) あたりにあるんじゃね、
http://science.sciencemag.org/content/202/4369/757.long

最初の遺伝子治療/アデノシンデアミナーゼ欠損症 削除/引用
No.6460-1 - 2017/11/16 (木) 13:59:49 - 自己抗体
大学院一年目の者です。授業の課題で人に施行された遺伝子治療を調べて提出する予定ですが、ふと疑問が生じました。

アデノシンデアミナーゼ欠損症に、組替えタンパク質にて酵素補充療法というものがあるそうですが、患者さんにとってはアデノシンデアミナーゼは非自己ですよね?だとすると中和抗体が生じたりしそうです。

これまでに、治療に使われる組み替えたんぱく質への排除的に働く免疫反応を抑える工夫としてはどう行ったものがありますかね?これは課題の範疇ではないのですが、気になってお聞きしました。

減感作とか免疫寛容を誘導させるのですかね?なにかこのことにつき、具体的なお話をお聞きできますととても嬉しいです。よろしくお願いします。

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